Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO研究最新随访数据。数据显示，该药物在真性红细胞增多症患者中表现出持久的疗效，停药后仍可维持对红细胞压积的控制，并显著改善疾病相关症状和生活质量。
这项1期研究共纳入21名依赖放血治疗的真性红细胞增多症患者。在治疗前的六个月内，这些患者共接受了80次放血。而在为期34周的积极治疗期间，仅需进行5次放血，且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值得关注的是，在末次给药后的16周随访期内，仅记录了4次放血。在14名拥有更长随访数据的患者中，首次放血的中位时间长达287天。
除了放血需求的显著减少，大多数患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善，表明疾病相关症状和整体生活质量得到提升。安全性方面，divesiran耐受性良好，未观察到剂量限制性毒性，最常见的治疗期间不良事件为轻度且短暂的注射部位反应，未报告与治疗相关的严重不良事件或因此停药的情况。
Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士表示，在1期研究中观察到持续的红细胞压积控制、症状改善以及放血负担的显著且持久的减少，这些发现进一步支持了低频给药的潜力。目前正在进行的2期SANRECO研究正在评估每六周和每十二周两种给药方案，共纳入48名依赖放血治疗的患者，顶线数据预计将于2026年8月公布。
真性红细胞增多症是一种以红细胞过度生成为特征的罕见血液癌症。目前的标准治疗包括反复放血和细胞减灭剂，但尚无专门针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“首创”siRNA疗法，通过调节铁代谢来减少红细胞的过度生成，已获得美国食品药品监督管理局针对真性红细胞增多症的快速通道资格及孤儿药资格认定。
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